日本冈山大学医学院的一项研究显示,沙利度胺可以改善早发性结节病患儿的临床症状和实验室结果。
早发性结节病多见于5岁以上孩童，该病与肉芽肿病变以及核苷酸结合结构域的散发性突变有关，这种突变导致了NF-κB活性的增加。早发性结节病的症状通常难以控制并会逐渐发展，当发展到一定程度会引起其他系统或器官的并发症。目前该病缺乏有效的治疗方法。
研究者对两例早发性结节病患者(1例16岁、1例8岁)进行了沙利度胺治疗,初始剂量为2mg/kg/d。结果显示，两名患者临床症状和实验室检查结果均得到显著改善,发热减轻,视神经乳头炎也减轻。
为了阐明药物机制，研究者分离患者外周血单核细胞，并用一系列细胞因子（巨噬细胞集落刺激因子、肿瘤坏死因子α和白介素-4）进行刺激，然后检测外周血单核细胞形成多核巨细胞和破骨细胞的能力。
研究人员发现,经过沙利度胺治疗后单核细胞转化为多核巨细胞和破骨细胞的数量显著减少。
用一系列细胞因子(M-CSF、IL-4、TNF)刺激患者外周血单核细胞，再用沙利度胺治疗，显示多核细胞和破骨细胞显著减少结节病是一种多系统多器官受累的肉芽肿性疾病。常侵犯肺、双侧肺门淋巴结，临床上90%以上有肺的改变，其次是皮肤和眼的病变，几乎全身每个器官均可受累。
本研究提示，沙利度胺可以改善早发性结节病患儿的临床症状和实验室结果。这与NF-κB在该病发病过程中的核心作用有关——沙利度胺通过抑制IKK并进一步下调NF-κB信号通路来发挥药理作用。
参考文献：ArthritisRheumatism
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